为更好地推动我国罕见病的规范诊治，提升临床医护人员治疗罕见病的能力，中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会、中国医师协会罕见病用药委员会将牵头联合罕见病诊疗、药物治疗与管理专家编制《罕见病用药》。 本书以121种罕见病为纲，涵盖近60种罕见病具体用药方案，详细阐述每个药物在治疗相应疾病 的用法、注意事项、禁忌证、不良反应 。并结合编者宝贵的临床经验，以具体病例为靶点，针对用药方面的具体问题进行评析，为解决我国能诊断和治疗罕见病的医生比罕见病更罕见的现状提供知识服务。